Les neuroblastomes de haut risque représentent près de la moitié des cas de neuroblastome et leur survie à long terme est inférieure à 50 % malgré des traitements complexes et intensifs. Les travaux menés en Europe et en Amérique du Nord dans les deux dernières décennies ont permis d’identifier une stratégie reposant sur quatre phases thérapeutiques : une phase d’induction intensive, un contrôle local par chirurgie et irradiation, une phase de consolidation avec une chimiothérapie à hautes doses simple ou double suivie d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues, et un traitement d’entretien avec de l’immunothérapie pour éliminer la maladie résiduelle. Les améliorations futures des traitements reposent sur les progrès à chacune de ces étapes thérapeutiques et à terme une meilleure stratification de la stratégie adaptée au type de risque. L’évaluation du profil moléculaire tumoral au diagnostic et à la rechute permettra de mieux guider les traitements. L’utilisation plus précoce de l’immunothérapie et l’identification de combinaisons plus efficaces en induction ou dans le traitement d’entretien, l’identification des indications de consolidations plus intenses utilisant chimiothérapie à hautes doses combinées ou non à une irradiation métabolique par 131I-MIBG et l’introduction d’autres traitements ciblés sont des pistes en cours d’exploration.

High-risk neuroblastoma comprises nearly half of cases of neuroblastoma and the long-term survival is less than 50% despite complex and intensive treatments. Studies conducted in Europe and in North America in the last two decades have identified a strategy based on four therapeutic phases: an intensive induction therapy, a local control by surgery and radiation, a consolidation phase with single or tandem high dose chemotherapy and autologous transplant, and immunotherapy to eliminate residual disease. Future treatment improvements are based on progress at each of these therapeutic steps and ultimately a better stratification of the strategy adapted to the type of risk. A more extensive tumor molecular profiling at diagnosis and relapse will help to develop new therapeutics and to guide risk-based strategies. Earlier use of immunotherapy and identification of more effective combinations in induction or in maintenance treatment, identification of indications of more intense consolidations using high-dose chemotherapy combined or not with metabolic irradiation by 131I-MIBG and the introduction of other targeted treatments are tracks being explored.